BPCO: un aiuto efficace contro le cause genetiche
Tutti i contenuti di sono controllati da giornalisti medici.Monaco di BavieraOltre a una tosse atroce, l'enfisema polmonare è una complicanza comune della BPCO avanzata. Gli alveoli collassano gradualmente e i polmoni si espandono. Colpisce principalmente i fumatori, ma a volte anche le persone con un difetto genetico. La ricerca mostra che esiste una terapia efficace per loro.
Alcune persone sono geneticamente carenti della proteina alfa-1-antitripsina (AAT). Di solito è prodotto nel fegato e il suo compito è proteggere il tessuto polmonare. La proteina del sangue inattiva le cosiddette proteasi. Questi sono enzimi che si formano sempre più in caso di infiammazione e irritazione cronica e distruggono i tessuti, specialmente nei polmoni. Se manca l'influenza protettiva dell'AAT, i polmoni vengono gradualmente danneggiati. L'aumento della mancanza di respiro che porta alla necessità di un trapianto di polmone e un'aspettativa di vita notevolmente ridotta sono il destino tipico dei pazienti.
Proteine ​​protettive per infusione
È stato a lungo sospettato che un apporto artificiale dell'alfa-1-antitripsina protettiva potesse aiutarli. La carenza è compensata per tutta la vita dalla somministrazione endovenosa - e prima si inizia, minore è il rischio di grave enfisema polmonare.
Ma per molto tempo non è stato chiaro se il trattamento potesse effettivamente proteggere. Poiché i primi piccoli cambiamenti nel tessuto polmonare sono stati finora difficili da misurare, i test di funzionalità respiratoria utilizzati aiutano nella diagnosi solo quando la malattia è progredita ulteriormente.
Ora i ricercatori di Kenneth Chapman sono stati in grado per la prima volta di dimostrare l'efficacia della somministrazione di alfa-1 antitripsina. Per fare questo, hanno controllato le condizioni dei polmoni delle persone colpite con una tomografia computerizzata. Questo esame ha permesso loro di determinare con precisione la densità del tessuto polmonare. "Questo ci ha permesso di rilevare i cambiamenti molto prima di quanto sarebbe stato possibile con un test di funzionalità polmonare", afferma il leader dello studio Chapman.
Ritiro rallentato
I ricercatori hanno reclutato 200 pazienti con deficit di alfa-1 antitripsina per lo studio. Hanno ricevuto il farmaco o un placebo per 24 mesi. Alla fine dello studio, gli scienziati sono stati in grado di dimostrare che la somministrazione di alfa-1 antitripsina in realtà ha rallentato la graduale rottura del tessuto polmonare.
I risultati dello studio possono incoraggiare i medici curanti e i loro pazienti a eseguire un trattamento sostitutivo appropriato in modo tempestivo e coerente. "La terapia non solo preserva il tessuto polmonare, ma può probabilmente dare ai pazienti più anni di vita", afferma Chapman.
Il farmaco può essere utilizzato solo per aiutare quei pazienti i cui polmoni vengono attaccati a causa della mancanza di ATT. Se una persona si ammala di broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) con enfisema a causa del consumo di tabacco, il trattamento non funzionerà.
La carenza di AAT non è rara: è comune in Europa quanto il diabete di tipo 1. Gli esperti stimano che fino al cinque percento dei pazienti con BPCO ne soffra. Solo una persona su 20 circa è a conoscenza del proprio difetto genetico. (cfr)
Fonte:
Chapman, Kenneth R et al.: Trattamento di aumento endovenoso e densità polmonare nel deficit grave di antitripsina a1 (RAPID): uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. La lancetta, 28 maggio 2015
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