Terapia genica - genoma rattoppato

Christiane Fux ha studiato giornalismo e psicologia ad Amburgo. L'esperto redattore medico scrive articoli di riviste, notizie e testi fattuali su tutti i possibili argomenti di salute dal 2001. Oltre al suo lavoro per, Christiane Fux è anche attiva nella prosa. Il suo primo romanzo poliziesco è stato pubblicato nel 2012 e scrive, progetta e pubblica anche le sue commedie poliziesche.

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In teoria, gli errori nel materiale genetico possono essere corretti in modo mirato già oggi. Ma la terapia genica è ancora agli inizi: i rischi sono alti.

I malfunzionamenti genetici congeniti o acquisiti sono la causa di molti disturbi, dalle malattie ereditarie al cancro. La terapia genica di solito mira a compensare o correggere errori nel corredo genetico.

Terapia Sostitutiva - Codice Fisso

La disciplina suprema della terapia genica è probabilmente la terapia sostitutiva. Il punto è scambiare i geni malati nel corpo con quelli sani. Nel caso ottimale, tale terapia deve essere applicata solo una volta.

Per la terapia sostitutiva, i professionisti medici devono incanalare i geni terapeutici nelle cellule del corpo del paziente. I virus che hanno perfezionato tale processo per la propria riproduzione vengono solitamente utilizzati come veicoli di trasporto. Innanzitutto, il virus viene disinnescato in modo da non far ammalare il paziente. Questo rimuove tutti i geni del virus che potrebbero essere dannosi per l'uomo. Ma questo non funziona ancora perfettamente: gli studi hanno ripetutamente mostrato un decorso molto critico della malattia. Gli scienziati stanno quindi lavorando a metodi in cui i virus vengono sostituiti da trasportatori artificiali (vettori) più compatibili.

I trasportatori possono essere iniettati nel sangue o nei tessuti (in vivo), oppure i medici prelevano cellule dal paziente, che vengono poi "infettate" con i geni sani in laboratorio e poi ripiantate (ex vivo). A volte, come nel caso della fibrosi cistica, il successo è stato raggiunto anche con l'alito spray. Tuttavia, gli effetti sono durati solo circa 30 giorni.

La fibrosi cistica è una malattia monogenica in cui solo un singolo gene è difettoso. I ricercatori stanno attualmente riponendo particolare speranza nella loro guarigione. Finora, tuttavia, il metodo è un sogno del futuro per la maggior parte delle persone con geni. La terapia genica è ancora agli inizi e comporta rischi elevati.

In Germania, quindi, i pazienti in pericolo di vita, per lo più bambini per i quali non esistono altri metodi di guarigione, hanno la preferenza per essere trattati con la terapia genica. Gli esempi più noti di questa applicazione sono malattie immunitarie monogeniche in cui solo un singolo gene è difettoso, in particolare malattie del sistema immunitario.

Con questi, una donazione di midollo osseo è spesso l'unica prospettiva di cura. Ma trovare un donatore adatto spesso richiede troppo tempo e, se non trattati, i pazienti muoiono molto giovani. Come parte della terapia genica, le cellule del midollo osseo sono dotate del gene appropriato e riportate nel corpo del paziente. Questo ha già avuto successo in singoli casi.

Terapia aggiuntiva - allenamento della forza per i geni

La terapia aggiuntiva riguarda il rafforzamento di alcune funzioni geniche. Un esempio di ciò è il tentativo di contrabbandare geni nelle cellule immunitarie che rafforzano la difesa contro il cancro. Questa forma di terapia genica è stata finora utilizzata solo molto raramente perché i suoi rischi non sono stati adeguatamente studiati.

Terapia di soppressione - Elimina i disturbatori

L'obiettivo della terapia di soppressione è esattamente l'opposto: lo scopo qui è di sopprimere specificamente l'attività genica malsana. Una possibile area di applicazione sarebbe la terapia delle persone con infezione da HIV, che utilizza la terapia genica per fermare la diffusione dei quattro nel sangue.